薩雷普塔治療

核心業務

Sarepta Therapeutics 是全球基因治療與RNA靶向治療罕見神經肌肉疾病的領軍企業，2025年實現淨產品收入18.6億美元。其杜氏肌營養不良症（DMD）基因療法 ELEVIDYS 銷售額達8.99億美元，而基於PMO的RNA療法（EXONDYS 51、VYONDYS 53、AMONDYS 45）合計貢獻9.66億美元。該公司是首家且唯一一家將獲批DMD基因療法成功商業化的企業。

全球佈局

Sarepta 總部位於馬薩諸塞州劍橋市，產品主要面向美國市場銷售，並通過與羅氏的合作拓展至日本及部分歐洲市場。經過2025年的戰略重組（包括裁員36%），公司保持精簡架構，現有員工835人。截至2025年底，現金儲備超過9.5億美元，為持續創新提供了充裕資金保障。

核心優勢

Sarepta 獨特的雙平臺策略結合了AAV基因治療與PMO反義技術，為DMD治療開闢了多元路徑。其對神經肌肉疾病生物學的深刻洞察、強大的監管關係（能夠快速拓展適應症範圍）以及與羅氏在美國以外的商業化合作，使公司保持行業領先地位。儘管面臨安全性挑戰，Sarepta 作為唯一獲批的DMD基因治療提供商，擁有顯著的市場影響力。

VerityRank 評分

Sarepta Therapeutics 的 VerityRank 評分為 92/100，反映了其在神經肌肉基因治療領域的開創性貢獻、強勁的商業表現，以及在罕見病治療中獨特的雙平臺技術優勢。

Sarepta Therapeutics是一家精準基因藥物公司，採用基於AAV的基因治療和PMO反義寡核苷酸技術的雙平臺方法。在2025年裁減36%員工以優化運營後，該公司依靠頂級CDMO合作伙伴網絡進行商業生產，同時保持專注於罕見神經肌肉疾病的深厚內部研發能力。

• 基於AAV的杜氏肌營養不良基因療法（ELEVIDYS） • PMO反義寡核苷酸療法（EXONDYS 51、VYONDYS 53、AMONDYS 45） • 針對肢帶型肌營養不良的臨床階段基因療法 • 新一代RNA靶向技術